[이코노믹리뷰=황진중 기자] 글로벌 제약사 로슈 산하 바이오 기업인 제넨텍은 7일(현지시간) ‘에브리시디’를 성인 및 2개월 이상 어린이의 척수성근위축증(SMA) 치료제로 미국 식품의약품청(FDA)의 허가를 획득했다고 밝혔다.

에브리시디는 척수성 근위축증 1ㆍ2ㆍ3형을 포함한 다양한 연령대와 질병 심각도를 가진 환자를 대상으로 시행된 두 번 임상에서 의미 있는 운동 기능향상을 보였다.

유아는 적어도 5초 동안 지지를 받지않고 앉을 수 있는 능력을 달성했다. 이는 통상적인 질병 진행 과정에서는 볼 수 없는 중요한 이정표다.

에브리시디는 사망률 또는 지속적으로 보조호흡기를 사용해야 하는 기계 환기(permanent ventilation) 없이도 생존 기간을 12개월, 23개월 개선시켰다.

에브리시디는 450명 이상 환자들 대상으로 한 대규모 임상에서 평가되고 있다. 환자는 만 2개월~60세까지 성인 중 척추측만증(scoliosis)이나 관절 구축 등 다양한 증상과 운동 기능 문제가 있고 이전에 다른 약물로 SMA를 치료한 사람 등이 포함된다.

액상 의약품인 에브리시디는 집에서 매일 경구용이나 튜브 제형으로 투여할 수 있다.

에브리시디는 두 가지 임상 전반에 걸쳐 안전성이 확인됐다. 흔한 이상 반응은 발열, 설사, 발진 등이었다. 유아기성 SMA에서 가장 흔한 이상 반응도 유사했다. 상부 호흡기 감염, 폐렴, 변비, 구토 등이 포함됐다. 임상에서 안전성 문제로 치료가 중단된 사례는 없었다.

레리 개러웨이 로슈 최고의학책임자(CMO)는 “미국에서 SMA 환자들이 치료를 받지 못하고 있는 상태를 볼 때 에브리시디가 유리한 임상 프로필과 경구 투여로 많은 환자에게 의미 있는 혜택을 줄 수 있을 것으로 믿는다”고 말했다.